南方科技大学细胞与基因治疗研究中心

一、中心简介

南方科技大学细胞与基因治疗研究中心（以下简称“研究中心”）将瞄准细胞与基因治疗国际技术前沿，占领细胞与基因治疗技术创新高地，引领细胞与基因治疗研究方向，开展细胞与基因治疗临床试验和应用研究，推动细胞与基因治疗产业创新发展。研究中心是一个跨学院和跨学科的细胞与基因治疗研究平台，不仅整合了校内的优势资源和技术力量，而且集聚了国内外的行业专家和顶尖人才。研究中心的发展目标是在于领跑细胞与基因治疗技术应用研究和药物开发“新赛道”，成为国家细胞与基因治疗技术药物专业人才培养的摇篮，大湾区细胞与基因产业交叉融合的科研平台，深圳市细胞与基因产业创新中心，深圳市细胞与基因产业成果转化的基地，成为引领全国细胞与基因治疗应用和药物研究的“先行者”、“主力军”和“品牌校”。

细胞与基因治疗产业是深圳的重点产业集群之一，目前国内外有关细胞与基因治疗的最新动态和项目，主要集中在细胞组学、蛋白组学、基因组学和免疫组学等方面的创新研究和临床应用。细胞与基因治疗中心将打破学院和学科界限，集中优势力量建设：①细胞与基因制剂成药性共性关键技术平台；②细胞与基因治疗国家工程研究中心平台；③细胞与基因治疗科学研究和临床应用中心；④细胞与基因治疗技术创新与成果转化基地；⑤细胞与基因治疗技术人才培养和实践基地。在国家细胞与基因治疗技术药物战略布局中，形成国家级“桥头堡”，成为国家细胞与基因领域核心研究团队。

随着细胞组学、蛋白组学、基因组学、免疫组学以及细胞与基因治疗技术的创新发展,生命科学和现代医学创新理念和技术需求迫在眉睫。被誉为前沿生命挽救技术的细胞与基因治疗技术，为延长生命衰老和治疗恶性肿瘤等带来了历史机遇和希望。

二、主要研究方向

细胞组学、蛋白质组学、基因组学、免疫组学、再生医学、生物医学、临床医学、转化医学、肿瘤疫苗、细胞与基因治疗药物、成药性与质量标准等。

三、主要应用领域

iPSC定向诱导与表观遗传编辑、干细胞与再生医学修复技术、免疫细胞与免疫治疗技术、实体肿瘤疫苗与TILs和Tregs临床应用、基因编辑与基因治疗药物研发、细胞与基因治疗药物质量体系等方面。

四、团队介绍

主    任：

国际著名生物技术专家、南方科技大学前沿生物技术研究院院长  朱健康 院士

执行主任：

恒普生命科学研究中心主任、南方科技大学创新创业学院生命健康科学研究中心主任、立德来福生物医学工程实验室主任  赵柏松 教授

副主任：

南方科技大学健康医学研究院副院长  李富荣 教授

南方科技大学伦敦国王学院医学院副院长  张健 教授

南方科技大学医学院讲席教授  覃刚健 博士

恒普生命科学研究中心  陈俊辉 教授

成    员：

南方科技大学化学系  田瑞军 教授

南方科技大学医学院  徐鹰、董金堂 教授

恒普生命科学研究中心  李定纲、沈亦平 教授

生命健康科学研究中心  向月应 教授

五、研究课题介绍

1、细胞组学与再生医学：重点关注iPSC-定向诱导与表观遗传编辑技术。围绕干细胞与器官的发生和衰老、器官的干细胞原位再生及其机理、复杂类器官构建与功能重塑，以及基于表观遗传编辑与干细胞的疾病治疗等重点任务进行研究。

2、免疫组学与免疫治疗：重点关注CAR-X嵌合抗原受体免疫细胞治疗技术。追踪血液肿瘤治疗技术的突破，收集分离除T细胞以外的免疫细胞，对其进行基因修饰，增强其对抗癌细胞的靶向和杀伤能力，把NK、CIK等免疫细胞在体外大量培养扩增后，再输入患者体内，并继续繁殖，最终识别体内癌细胞，将其摧毁。

3、实体肿瘤与肿瘤疫苗：重点关注TILs浸润淋巴细胞和Tregs调节性T细胞治疗实体肿瘤技术。TILs疗法在不同层面上解决了T细胞对肿瘤的识别性难题，但是仍然面临分离比较困难，制备周期过长，持久性不高，疗效不稳定等问题。还需要通过基因工程改造和导入细胞因子的转基因，提高TILs存活能力、抗癌活力和持久杀伤力等。Tregs是一类控制体内自身免疫反应性的T细胞亚群。Tregs从患者身体中分离出来的外周Tregs细胞，体外扩增并重新注入患者体内，以治疗自身免疫性疾病、移植物抗宿主病或器官排斥反应。

4、基因组学与基因医疗：基因治疗是将正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。重点关注基因组检测筛查与遗传病精准干预技术。遗传病筛查基因检测技术主要包括定量聚合酶链反应技术和高通量测序。高通量测序又分为基因包测序、全外显子组测序和全基因组测序，目前用于遗传病筛查的基因技术主要为定量聚合酶链反应技术和基因包测序。基因筛查病种由单病种筛查如耳聋、脊髓性肌萎缩及重症联合免疫缺陷病等向多病种筛查发展。

5、蛋白组学与蛋白药物：重点关注单克隆抗体技术与靶向蛋白药物的研发。抗体是一种由效应B细胞分泌的免疫球蛋白，协助免疫系统鉴别、中和抗原或其他外来物质。近年来，单克隆抗体逐渐从单纯的科研工具转变为强大的生物药用于肿瘤、自身免疫病等多种疾病治疗，迄今已有近50多种治疗性单克隆抗体经美国FDA获准上市。

6、干细胞质量安全标准：有效性、安全性、稳定性和一致性研究。重点关注人源干细胞技术产品、基因技术产品非临床研究和药学研究。人源干细胞产品是指起源于人的成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞，经过一系列涉及干细胞的体外操作（包括扩增、基因修饰、诱导分化、转（分）化等，获得的干细胞及其衍生细胞产品），做成生物活性制剂应用于临床。除了进行有效性、安全性和一致性研究外，还需要开展稳定性研究。由于涉及人类细胞与基因，还需要特别研究和解决伦理方面的问题。